Ein „Schmetterlingskind“ konnte am ganzen Körper kuriert werden.
„Schmetterlingskinder“ leiden arg, bei ihnen geht durch Gendefekte bzw. die Krankheit Epidermolysis bullosa die Haut zuschanden, in Extremfällen die ganze, in milderen reißt sie bei geringsten Berührungen regional auf. Das ist nicht nur extrem schmerzhaft, 40 Prozent der Patienten erreichen das Erwachsenenalter nicht.
Eine Therapie gibt es nicht, aber Michele De Luca (Modena) arbeitet sich voran, mit Zell- und Gentherapie. Letztere war in den 90er-Jahren die Hoffnung der Medizin, man wollte schadhafte Gene damit reparieren, aber dann brach sie in sich zusammen, weil ein Patient in einem Experiment zu Tode kam. Nun kehrt sie wieder, zumindest bei der Haut und bei einem der Gene, die das Leiden bringen, LAMB3: Zunächst hat man in einem milderen Fall einem Patienten ein Stück Haut entnommen und den Gendefekt behoben, dann im Labor ein Stück Haut wachsen lassen und transplantiert.
Nun ging es um den Fall eines Siebenjährigen, dessen ganze Haut betroffen war. Die Gruppe um De Luca – auch Ärzte der Paracelsus Medical University Salzburg waren dabei – zog 85 Quadratzentimeter gentherapierte Haut und transplantierte sie in drei Zügen. Das war vor 21 Monaten. Heute hat das Kind eine gesunde Haut, das ist die erste gute Nachricht (Nature 9. 11.). Die zweite liegt darin, dass sie nicht von Tumoren befallen wurde: Die fürchtet man bei Gentherapien, bei denen die gesunden Gene mit einem Retrovirus in die Zellen transportiert werden, das bringt ein Krebsrisiko. Deshalb muss man das Kind länger im Auge behalten, und deshalb warnt ein Begleitkommentar vor zu raschen Hoffnungen für andere Patienten. (jl)
("Die Presse", Print-Ausgabe, 09.11.2017)